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이 책의 저자인 신약개발 대가 배진건 박사는 ‘Biology, Analysis, Science, Innovation, Chemistry’의 첫 글자인 ‘BASIC’이 신약개발의 기본이라고 말한다. 신약개발을 하려면 생물(Biology)과 화학(Chemistry)의 양대 축이 기둥으로 버텨주어야 한다. 무엇보다 그 기둥의 밑바닥은 과학(Science)이 든든하게 받쳐줘야 한다. 연구 개발의 동향이나 현재의 상황과 데이터를 정확하게 분석(Analysis)해야 하고 창의(Innovation)가 이 곳 저 곳의 과정에 꼭 들어가야 한다.

메디게이트뉴스가 제약회사와 연구자들에게 신약개발에 도움을 주고 환자들에게도 희망을 주는 취지의 신간 ‘사람을 살리는 신약개발, Back to BASIC‘를 출간했다.

이 책의 저자인 신약개발 대가 배진건 박사는 ‘Biology, Analysis, Science, Innovation, Chemistry’의 첫 글자인 ‘BASIC’이 신약개발의 기본이라고 말한다. 신약개발을 하려면 생물(Biology)과 화학(Chemistry)의 양대 축이 기둥으로 버텨주어야 한다. 무엇보다 그 기둥의 밑바닥은 과학(Science)이 든든하게 받쳐줘야 한다. 연구 개발의 동향이나 현재의 상황과 데이터를 정확하게 분석(Analysis)해야 하고 창의(Innovation)가 이 곳 저 곳의 과정에 꼭 들어가야 한다.

배진건 박사는 2017년 6월 2일을 시작으로 2년 가까이 매주 금요일마다 메디게이트뉴스에 칼럼을 연재하고 있다. 배 박사는 생화학을 전공하고 24년간 미국 쉐링푸라우 연구소에서 신약개발을 연구해왔다. 한국으로 돌아온 다음에는 한독 상임고문, 한국아브노아 연구소장, JW 중외제약 연구총괄 전무, 쉐링푸라우 연구위원을 맡은 이후 현재는 퍼스트바이오테라퓨틱스 상임고문으로 신약개발에 자문을 하고 있다.

배 박사는 매주 칼럼을 쓰는 것이 만만치 않은 일이었다고 회고했다. 그러나, 한번 시작하면 꾸준히 계속하는 것이 신념이기에 여기까지 왔다고 했다. 그는 칼럼을 쓰면서 신약개발의 목적에 대해 제약회사의 이익이나 국내 산업계의 발전이 아니라 환자들에게 희망을 주기 위해서라고 강조했다.

배 박사가 썼던 ‘레버씨 시신경 위축증(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON)’ 칼럼이 대표적이다. LHON은 주로 20, 30대 남성들에게 미토콘드리아 유전자 돌연변이 때문에 발병하는 질환이다. LHON은 젊은 시기에 특징적인 시신경의 손상으로 인해 통증이 동반되지 않으면서 갑자기 양쪽 시력을 잃게 되는 유전질환이다. 1871년 독일의 안과의사 테오도르 레베르(Theodore Leber)에 의해 처음으로 이름이 붙어졌다.

당시 배 박사는 LHON 임상 2상의 긍정적인 결과를 소개했다. 배 박사는 "LHON 환자들과 같은 희귀병은 임상 2상의 결과만으로도 약을 사용할 수 있도록 허가할 필요성이 제기된다. 하지만 왜 우리는 이런 안타까운 사연을 가진 LHON 환자들과 가족들의 소식을 계속 접해야 할까"라고 반문했다.

그는 신약개발을 위한 고민, 그리고 연구개발을 위한 노력은 결국 환자들을 살릴 수 있다는 희망을 주기 위해서라고 말하고 있다. ‘신약개발 Back to BASIC’은 세상에 치료제가 없어서 고통받고 고민하는 환자들에게 조금이나마 도움을 주기 위한 그의 일생일대, 그리고 매주 그 경험을 쏟아내는 그의 열정이 고스란히 엿볼 수 있는 책이다. 그는 그렇게 신약에 대한 희망을 말하고 있다.

이 책은 파킨슨병 치료제, 항암제, 면역항암제, 알츠하이머 치료제 등 연구자와 환자를 위해 최신 신약 연구개발 사례와 그 속에 숨어있는 원리를 소개한다. 또한 질병 치료의 열쇠를 쥐고 있는 비타민 C, 미토콘드리아, 장 호르몬, 마그네슘 등의 다양한 물질을 설명한다. 또한 싱겁게 먹으면 왜 우리 몸에 좋은지, 대머리 치료 연구 시도, 여성이 남성보다 오래 사는 이유 등에 대해 일반인도 호기심을 충족할 수 있는 사례를 다뤘다. 메디게이트뉴스가 제약회사와 연구자들에게 신약개발에 도움을 주고 환자들에게도 희망을 주는 취지의 신간 ‘사람을 살리는 신약개발, Back to BASIC‘를 출간했다. 이 책의 저자인 신약개발 대가 배진건 박사는 ‘Biology, Analysis, Science, Innovation, Chemistry’의 첫 글자인 ‘BASIC’이 신약개발의 기본이라...고 말한다. 신약개발을 하려면 생물(Biology)과 화학(Chemistry)의 양대 축이 기둥으로 버텨주어야 한다. 무엇보다 그 기둥의 밑바닥은 과학(Science)이 든든하게 받쳐줘야 한다. 연구 개발의 동향이나 현재의 상황과 데이터를 정확하게 분석(Analysis)해야 하고 창의(Innovation)가 이 곳 저 곳의 과정에 꼭 들어가야 한다. 배진건 박사는 2017년 6월 2일을 시작으로 2년 가까이 매주 금요일마다 메디게이트뉴스에 칼럼을 연재하고 있다. 배 박사는 생화학을 전공하고 24년간 미국 쉐링푸라우 연구소에서 신약개발을 연구해왔다. 한국으로 돌아온 다음에는 한독 상임고문, 한국아브노아 연구소장, JW 중외제약 연구총괄 전무, 쉐링푸라우 연구위원을 맡은 이후 현재는 퍼스트바이오테라퓨틱스 상임고문으로 신약개발에 자문을 하고 있다. 배 박사는 매주 칼럼을 쓰는 것이 만만치 않은 일이었다고 회고했다. 그러나, 한번 시작하면 꾸준히 계속하는 것이 신념이기에 여기까지 왔다고 했다. 그는 칼럼을 쓰면서 신약개발의 목적에 대해 제약회사의 이익이나 국내 산업계의 발전이 아니라 환자들에게 희망을 주기 위해서라고 강조했다. 배 박사가 썼던 ‘레버씨 시신경 위축증(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON)’ 칼럼이 대표적이다. LHON은 주로 20, 30대 남성들에게 미토콘드리아 유전자 돌연변이 때문에 발병하는 질환이다. LHON은 젊은 시기에 특징적인 시신경의 손상으로 인해 통증이 동반되지 않으면서 갑자기 양쪽 시력을 잃게 되는 유전질환이다. 1871년 독일의 안과의사 테오도르 레베르(Theodore Leber)에 의해 처음으로 이름이 붙어졌다. 당시 배 박사는 LHON 임상 2상의 긍정적인 결과를 소개했다. 배 박사는 “LHON 환자들과 같은 희귀병은 임상 2상의 결과만으로도 약을 사용할 수 있도록 허가할 필요성이 제기된다. 하지만 왜 우리는 이런 안타까운 사연을 가진 LHON 환자들과 가족들의 소식을 계속 접해야 할까”라고 반문했다. 그는 신약개발을 위한 고민, 그리고 연구개발을 위한 노력은 결국 환자들을 살릴 수 있다는 희망을 주기 위해서라고 말하고 있다. ‘신약개발 Back to BASIC’은 세상에 치료제가 없어서 고통받고 고민하는 환자들에게 조금이나마 도움을 주기 위한 그의 일생일대, 그리고 매주 그 경험을 쏟아내는 그의 열정이 고스란히 엿볼 수 있는 책이다. 그는 그렇게 신약에 대한 희망을 말하고 있다. 이 책은 파킨슨병 치료제, 항암제, 면역항암제, 알츠하이머 치료제 등 연구자와 환자를 위해 최신 신약 연구개발 사례와 그 속에 숨어있는 원리를 소개한다. 또한 질병 치료의 열쇠를 쥐고 있는 비타민 C, 미토콘드리아, 장 호르몬, 마그네슘 등의 다양한 물질을 설명한다. 또한 싱겁게 먹으면 왜 우리 몸에 좋은지, 대머리 치료 연구 시도, 여성이 남성보다 오래 사는 이유 등에 대해 일반인도 호기심을 충족할 수 있는 사례를 다뤘다.

서론

Part I - Biology
01 2018년 노벨생리의학상의 주인공은?
02 어디에 생기든 돌연변이가 암의 핵심
03 세포 안으로 들어가 암을 때려잡는 항체
04 마그네슘은 우리 몸 에너지의 동반자
05 줄기세포와 비타민 C가 필연적으로 만나다
06 치매 원인, 포도당에서 답을 찾다
07 장 호르몬 3종 세트로 치매까지 잡을 수 있을까
08 뇌, 비밀의 문을 열다
09 질병 치료의 열쇠로 떠오른 미토콘드리아
10 레버씨 시신경 위축증 환자 부모의 애타는 사연

Part II - Analysis
11 3D 회전타원체로 BBB 통과를 예측한다
12 실험의 끝판왕, 킬러 실험으로 가설을 증명하라
13 연구 재현성 위기가 온다
14 연구 자율성 덕에 탄생한 이상지질혈증 치료제

Part III - Science
15 싱겁게 먹으면 왜 우리 몸에 좋은가
16 뇌 건강에도 싱겁게 먹기가 좋다
17 뇌의 염증을 줄이는 케톤식
18 대머리 치료에 시동을 걸다
19 여성이 남성보다 오래 사는 이유는

Part IV - Innovation
20 돈으로 따질 수 없는 위대한 신약개발 이야기
21 신약개발 ‘더 빨리, 더 높이, 더 강하게’
22 약효인가, 안전성인가
23 제임스 파킨슨, 그는 누구인가
24 백...혈병 치료제로 파킨슨병을 고칠 수 있을까
25 면역항암제 연구개발, 어디로 가고 있나
26 선반 위 항암제를 재발견하는 눈
27 PR·IR도 신뢰가 우선이다
28 니들만(Needleman) 박사가 전하는 신약개발 10계명
29 신약개발은 실패하기 위해 존재한다
30 사람 이름 짓기, 약 이름 짓기
31 다케다에게서 배운다 - 진정한 변혁은 실패에서 시작된다
32 다케다에게서 배운다
- 성장을 위해 축소하고 통폐합하고 협력하라
33 다케다에게서 배운
- 표적을 정하고 실탄을 준비한 뒤 인수를 진행하라

Part V - Chemistry
34 혈액검사로 알츠하이머병 진단이 가능할까
35 알츠하이머병의 위험인자 ‘APOE’, 치료 표적이 될 수 있다
36 파킨슨병 진단에 정밀의학을 적용한다면
37 시누클레인에 파킨슨병의 답이 있다
38 탈인산화를 증강하는 혁신신약 만들기
39 다이스 몰레큘, 성공할 수 있을까
40 40년 달인은 차원이 다르다 서론 Part I ● Biology 01 2018년 노벨생리의학상의 주인공은? 02 어디에 생기든 돌연변이가 암의 핵심 03 세포 안으로 들어가 암을 때려잡는 항체 04 마그네슘은 우리 몸 에너지의 동반자 05 줄기세포와 비타민 C가 필연적으로 만나다 06 치매 원인, 포도당에서 답을 찾다 07 장 호르몬 3종 세트로 치매까지 잡을 수 있을까 08 뇌, 비밀의 문을 열다 09 질병 치료의 열쇠로 떠오른 미토콘드리아 10 레버씨 시신경 위축증 환자 부모의 애타는 사연 Part II ● Analysis 11 3D 회전타원체로 BBB 통과를 예측한다 12 실험의 끝판왕, 킬러 실험으로 가설을 증명하라 13 연구 재현성 위기가 온다 14 연구 자율성 덕에 탄생한 이상지질혈증 치료제 Part III ● Science 15 싱겁게 먹으면 왜 우리 몸에 좋은가 16 뇌 건강에도 싱겁게 먹기가 좋다 17 뇌의 염증을 줄이는 케톤식 18 대머리 치료에 시동을 걸다 19 여성이 남성보다 오래 사는 이유는 Part IV ● Innovation 20 돈으로 따질 수 없는 위대한 신약개발 이야기 21 신약개발 ‘더 빨리, 더 높이, 더 강하게’ 22 약효인가, 안전성인가 23 제임스 파킨슨, 그는 누구인가 24 백혈병 치료제로 파킨슨병을 고칠 수 있을까 25 면역항암제 연구개발, 어디로 가고 있나 26 선반 위 항암제를 재발견하는 눈 27 PR·IR도 신뢰가 우선이다 28 니들만(Needleman) 박사가 전하는 신약개발 10계명 29 신약개발은 실패하기 위해 존재한다 30 사람 이름 짓기, 약 이름 짓기 31 다케다에게서 배운다 - 진정한 변혁은 실패에서 시작된다 32 다케다에게서 배운다 - 성장을 위해 축소하고 통폐합하고 협력하라 33 다케다에게서 배운 - 표적을 정하고 실탄을 준비한 뒤 인수를 진행하라 Part V ● Chemistry 34 혈액검사로 알츠하이머병 진단이 가능할까 35 알츠하이머병의 위험인자 ‘APOE’, 치료 표적이 될 수 있다 36 파킨슨병 진단에 정밀의학을 적용한다면 37 시누클레인에 파킨슨병의 답이 있다 38 탈인산화를 증강하는 혁신신약 만들기 39 다이스 몰레큘, 성공할 수 있을까 40 40년 달인은 차원이 다르다

레버씨 시신경 위축증 환자 부모의 애타는 사연

2017년 11월 말 회사로 한 통의 전화가 걸려왔다. 레버씨 시신경 위축증(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON)으로 시력을 잃어가는 아들을 둔 아버님이었다. 몇 달 전 메디게이트뉴스에 기고한 칼럼을 보고 지푸라기라도 잡는 심정으로 연락한 것이었다. 군대를 다녀온 아들은 왼쪽 눈의 시력을 잃은 상태로 오른쪽 눈마저 급격히 나빠져 휴대폰 문자도 잘 보이지 않는다고 했다. 그 분과 통화를 하면서 LHON 치료제에 대해 더 알게 되었다. 2015년 9월 샌더라 파마슈티컬(Santhera Pharmaceuticals)의 ‘렉손(Raxoneⓡ, 성분명 idebenone)’이 유럽에서 승인되어 시판되고 있는데 150 mg 용량인 180 캡슐의 시판 가격이 1,200만원이라고 했다. 2017년 12월 8일 또 다른 분으로부터 한 통의 편지를 받았다. 21세 아들이 같은 해 8월 경부터 LHON이 진행되어 오른쪽 눈이 보이지 않는다고 적혀 있었다. 백방으로 뛰어다니다가 우연히 내 칼럼을 보고 너무 반가운 나머지 펜을 들었다고 했다. 두 분 모두 SkQ1 약물을 구하거나 임상시험에 참여할 방법이 있는지를 물었다. 전화를 주신 첫 번째 아버님으로부터 서울아산병원에서 LHON 환자를 대상으로 한 임상시험이 있다는 정보를 얻어 두 번째 아버님께 전해드렸다. 우리나라에서도 임상시험이 진행되어 다행이라 생각했는데 나중에 알아보니 안타깝게도 안 된다고 했다.

‘LHON은 왜 20~30대 남성에게 많은 걸까?’, ‘우리나라에서 LHON 환자는 얼마나 될까?’하는 질문과 함께 다른 방법이 없는지 찾아봤다. 마침 2017년 12월 5일자로 프랑스의 젠사이트 바이오로직스(GenSightBiologics)가 보도자료를 내놓았다. 유전자 치료제인 GS010 (rAAV2/2-ND4)의 1상과 2상 임상시험을 마쳤는데 2.5년간 임상 추적 결과 치료제의 안전성이 확인되었고 LHON이 시작된 지 2년 미만인 환자에서 시력이 좋아졌다는 내용이었다.

과학자로서 젠사이트의 MTS (Mitochondrial Targeting Sequence)가 눈에 띄었다. 이 기술을 통해 미토콘드리아에 결여된 단백질을 회복시켜 미토콘드리아 기능을 되살릴 수 있다고 한다. 다만 염려되는 것은‘NADH 탈수소효소(NADH dehydrogenase)’에 관련된 미토콘드리아 유전자 중에서 ND1, ND4, ND6의 유전자가 변형될 때 LHON이 시작되는데, 이번 임상시험에 쓰인 GS010은 북미와 유럽 LHON 환자의 75%에 해당하는 ND4 돌연변이에 적용된 것이어서 ND1 또는 ND6 돌연변이 환자에게 치료제가 듣지 않는다는 점이다. 물론 앞으로 ND1 또는
ND6 돌연변이의 치료제 개발이 진행되겠지만 아직까지는 그렇다.

우리나라에도 ‘레버씨 시신경 위축증 환우회’를 만들어 서로 정보를 공유하고 어려움을 나누며 새로운 치료를 시도했으면 한다. 나도 힘을 보태고 싶다. 한창 건강하게 일할 청년기에 갑자기, 그리고 조용히 찾아오는 질병 때문에 환자와 가족이 겪을 고통은 이루 말할 수 없다. 미국에서 매년 100여명이 LHON으로 시력을 잃는다는 통계로 볼 때 우리나라에도 20여명이 그런 아픔을 겪을 것 같다. 제대로 된 통계가 있는지조차 알 수 없어 답답하기만 하다.
(/ 본문 중에서)레버씨 시신경 위축증 환자 부모의 애타는 사연 2017년 11월 말 회사로 한 통의 전화가 걸려왔다. 레버씨 시신경 위축증(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON)으로 시력을 잃어가는 아들을 둔 아버님이었다. 몇 달 전 메디게이트뉴스에 기고한 칼럼을 보고 지푸라기라도 잡는 심정으로 연락한 것이었다. 군대를 다녀온 아들은 왼쪽 눈의 시력을 잃은 상태로 오른쪽 눈마저 급격히 나빠져 휴대폰 문자도 잘 보이지... 않는다고 했다. 그 분과 통화를 하면서 LHON 치료제에 대해 더 알게 되었다. 2015년 9월 샌더라 파마슈티컬(Santhera Pharmaceuticals)의 ‘렉손(Raxone?, 성분명 idebenone)’이 유럽에서 승인되어 시판되고 있는데 150 mg 용량인 180 캡슐의 시판 가격이 1,200만원이라고 했다. 2017년 12월 8일 또 다른 분으로부터 한 통의 편지를 받았다. 21세 아들이 같은 해 8월 경부터 LHON이 진행되어 오른쪽 눈이 보이지 않는다고 적혀 있었다. 백방으로 뛰어다니다가 우연히 내 칼럼을 보고 너무 반가운 나머지 펜을 들었다고 했다. 두 분 모두 SkQ1 약물을 구하거나 임상시험에 참여할 방법이 있는지를 물었다. 전화를 주신 첫 번째 아버님으로부터 서울아산병원에서 LHON 환자를 대상으로 한 임상시험이 있다는 정보를 얻어 두 번째 아버님께 전해드렸다. 우리나라에서도 임상시험이 진행되어 다행이라 생각했는데 나중에 알아보니 안타깝게도 안 된다고 했다. ‘LHON은 왜 20~30대 남성에게 많은 걸까?’, ‘우리나라에서 LHON 환자는 얼마나 될까?’하는 질문과 함께 다른 방법이 없는지 찾아봤다. 마침 2017년 12월 5일자로 프랑스의 젠사이트 바이오로직스(GenSightBiologics)가 보도자료를 내놓았다. 유전자 치료제인 GS010 (rAAV2/2- ND4)의 1상과 2상 임상시험을 마쳤는데 2.5년간 임상 추적 결과 치료제의 안전성이 확인되었고 LHON이 시작된 지 2년 미만인 환자에서 시력이 좋아졌다는 내용이었다. 과학자로서 젠사이트의 MTS (Mitochondrial Targeting Sequence)가 눈에 띄었다. 이 기술을 통해 미토콘드리아에 결여된 단백질을 회복시켜 미토콘드리아 기능을 되살릴 수 있다고 한다. 다만 염려되는 것은‘NADH 탈수소효소(NADH dehydrogenase)’에 관련된 미토콘드리아 유전자 중에서 ND1, ND4, ND6의 유전자가 변형될 때 LHON이 시작되는데, 이번 임상시험에 쓰인 GS010은 북미와 유럽 LHON 환자의 75%에 해당하는 ND4 돌연변이에 적용된 것이어서 ND1 또는 ND6 돌연변이 환자에게 치료제가 듣지 않는다는 점이다. 물론 앞으로 ND1 또는 ND6 돌연변이의 치료제 개발이 진행되겠지만 아직까지는 그렇다. 우리나라에도 ‘레버씨 시신경 위축증 환우회’를 만들어 서로 정보를 공유하고 어려움을 나누며 새로운 치료를 시도했으면 한다. 나도 힘을 보태고 싶다. 한창 건강하게 일할 청년기에 갑자기, 그리고 조용히 찾아오는 질병 때문에 환자와 가족이 겪을 고통은 이루 말할 수 없다. 미국에서 매년 100여명이 LHON으로 시력을 잃는다는 통계로 볼 때 우리나라에도 20여명이 그런 아픔을 겪을 것 같다. 제대로 된 통계가 있는지조차 알 수 없어 답답하기만 하다.

배진건 [저]